NieuwsZiek
24 maart 2017

deel

Behandeling voor slechts 1% van patiënten met zeldzame ziekte

Voor slechts 1% van de patiënten met een zeldzame ziekte bestaat een medische behandeling. Gelukkig bieden gen- en celtherapie wel hoop. Dat zegt de koepelorganisatie Pharma.be. 

Blijven inzetten op onderzoek

De 10e Internationale Dag van de Zeldzame Ziekten stond in het teken van wetenschappelijk onderzoek. Geen toeval, want momenteel bestaat voor slechts 1% van de patiënten met een zeldzame ziekte een medische behandeling. Voor 95% van deze aandoeningen is er nog altijd geen remedie. Het beperkte aantal patiënten en de hoge complexiteit van deze zeldzame ziektes vormen een obstakel voor het wetenschappelijke onderzoek, maar Pharma.be ijvert ervoor om te blijven inzetten op dergelijke ontwikkelingen. 

Hoeveel geneesmiddelen?

De Europese richtlijn rond onderzoek naar medicijnen tegen zeldzame ziektes (weesgeneesmiddelen) bestaat al 17 jaar. Het voorlopige resultaat zijn 130 weesgeneesmiddelen. Daarnaast zijn wereldwijd momenteel meer dan 1.600 weesgeneesmiddelen in ontwikkeling. De meest veelbelovende methodes tegen zeldzame ziektes zijn cel- en gentherapie. Zeldzame ziektes hebben vaak een genetische oorsprong en dergelijk onderzoek kan heel belangrijk zijn met het oog op nieuwe behandelingen.

Lees ook